导语
生长激素缺乏症（GHD）是由垂体前叶分泌的生长激素（GH）减少引起的，临床表现为瘦体质减少，脂肪含量增加，血脂异常，心功能不全，早发动脉粥样硬化，肌肉力量和运动能力下降，骨密度降低，胰岛素抵抗增加以及生活质量受损等。
研究显示，先天性或特发性GHD的发生率为1/10,~1/4,。
典型的GHD指GH严重不足甚至完全缺乏，其余引起身材矮小的相关疾病被称为非GHD。非GHD患者，病种涵盖小于胎龄儿（SGA）、Turner综合征（TS）、Prader-Willi综合征（PWS）以及特发性身材矮小症（ISS）等。目前，重组人生长激素（rhGH）逐渐成为治疗各种GHD及部分非GHD矮身材儿童的首选药物。
保证个体化的同时，
rhGH剂量应遵循一定原则
GHD的治疗目的是使用rhGH替代治疗改善身高、代谢及生活质量。临床上，无论是GHD还是非GHD患儿，均应采取个体化方案，确定rhGH起始剂量。rhGH剂量宜从小剂量开始，起始剂量为0.~0.15（U/kg.d），最大量不超过0.2（U/kg.d）。
除此之外，临床医生还应遵循以下原则：
1
青春期患儿的rhGH治疗剂量应高于青春期前剂量；
2
SGA存在一定程度的GH抵抗，rhGH治疗剂量应高于其它病种；
3
对于TS患儿，应使用批准剂量的rhGH上限剂量
4
在治疗过程中，应根据患儿生长情况以及生化检测结果进行rhGH的剂量调整。
rhGH的治疗剂量与年龄、病种相关
由于引起儿童矮身材的病因繁多，因此矮身材儿童的治疗措施取决于其病因。随着rhGH在临床应用中经验的大量积累，目前获批用于rhGH治疗的疾病逐渐增多。生长激素首先被FDA批准用于GHD，随后FDA又先后批准了9项适应症。目前，儿科常见的rhGH适应症有GHD、TS、PWS、SGA、ISS等，年龄和部分病因的推荐剂量，详见下表。
表1rhGH治疗剂量
需要特别注意的是，对于PWS患儿，应该通过体表面积的计算而更加精准的使用rhGH的剂量。推荐从较小剂量0.5mg/m2.d开始，于数周至数月内渐增至1mg/m2.d，并根据IGF-1的水平进行相应调整，使IGF-1水平保持在+1~+2身高标准差数值（SDS）。
对于成人期的PWS患者，治疗剂量推荐0.1~0.2mg/d，监测IGF-1水平保持在0~+2SDS。
GHD过渡期患儿的评估和治疗，更具特殊性
GHD过渡期是指从青春期后期线性生长结束（生长速率1.5~2.0cm/年）到完全成熟为成年个体之间的阶段。此阶段的青少年仍然处于生理、心理各个方面转变的时期，线性身高增长停止但体成分进一步改善，骨量逐渐达到峰值，此阶段历时6~7年。
在GHD过渡期患儿的评估方面，年出版的《过渡期生长激素缺乏症诊断及治疗专家共识》指出，由于有相当一部分患儿的生长激素分泌趋于正常，足以维持机体代谢需求，所以在过渡期再次进行生长激素激发试验非常重要，以决定是否需要持续rhGH治疗。在治疗方面则需要强调，rhGH用于GHD除了在儿童期可促进线性生长外，还可让过渡期GHD患者获得成年后正常体成分的维持及糖脂代谢平衡等益处。因此，对于GHD过渡期患儿，需要考虑长期甚至终生使用rhGH替代治疗，尽量避免在过渡期由于身高增长的停止而中断rhGH治疗。同时也需要特别